Lääkekehitysyhtiö Faron Pharmaceuticals sai myönteisiä uutisia FDA:lta verisyöpälääkkeen myyntilupaan liittyvien kliinisten kokeiden suhteen

Suomalainen lääkekehitysyhtiö Faron Pharmaceuticals on käynyt Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA:n kanssa virallisia keskusteluja myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon tarkoitetun lääkkeen myyntiluvan edellyttämistä toimista. FDA ehdottaa nopeampaa ensilinjan 3. vaiheen tutkimusta korkea riskin MDS-potilailla eikä vaadi erillistä 3. vaiheen tutkimusta potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (r/r, relapsed/refractory). FDA:n ohjeistus on osa Project Frontrunner -hanketta, jossa lupaavat hoidot tuodaan mahdollisimman nopeasti laajemman potilasryhmän käyttöön. FDA:n ehdottama tutkimustapa nopeuttaisi myyntiluvan saamista ja pienentäisi myyntilupaan johtavien tutkimuksen kustannuksia merkitsevästi, mikäli tulokset jatkuvat nykyisten kaltaisina. 

Faron Pharmaceuticals Oy on kliinisen vaiheen lääkekehitysyhtiö, joka keskittyy kehittämään Clever-1-reseptoreihin kohdistuvaa hoitoa, jotta saataisiin aikaan immuunireaktio syöpää vastaan.

Kun otetaan huomioon jo saadut lupaavat tulokset bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoidosta r/r MDS -potilailla, joilla on primaari tai kehittynyt toleranssi atsasitidiinille, Faron on FDA:n kanssa käydyissä virallisissa keskusteluissa ehdottanut siirtymistä satunnaistettuun 3. vaiheen tutkimukseen r/r MDS -potilaiden hoidossa. Tutkimuksessa käytettäisiin bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoa verrattuna tutkijan valitsemaan hypometyloivaan hoitoon. Koska sekä ensilinjan että r/r MDS -potilaiden hoidossa teho on ollut lupaava ja bexmarilimabin turvallisuus on hyvin tunnettu, FDA on sen sijaan ehdottanut, että käynnissä olevan r/r MDS -potilaita koskevan 2. vaiheen BEXMAB-tutkimuksen jälkeen Faron siirtyisi suoraan sokkoutettuun, satunnaistettuun ensilinjan tutkimukseen korkean riskin MDS-potilailla. Tässä vaihtoehdossa verrataan bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoa plasebon ja atsasitidiinin yhdistelmähoitoon. FDA huomautti, että ottaen huomioon ainoana vaikuttavana aineena käytetyn atsasitidiinin melko vaatimaton teho ja nykyiset bexmarilimabilla saadut tulokset, ensilinjan tutkimuksenkaan ei välttämättä tarvitsisi olla merkittävästi laajempi kuin ehdotettu r/r-potilailla suoritettava tutkimus, jolloin se voisi olla toteuttamiskelpoinen myös pienelle yhtiölle.

FDA esitti myös, että tällainen ensilinjan tutkimus voitaisiin järjestää FDA:n Project Frontrunner -hankkeen puitteissa. Project FrontRunner on FDA:n syöpätutkimuskeskuksen (Oncology Center of Excellence, OCE) hanke, jolla rohkaistaan lääkeyhtiöitä harkitsemaan uusien lupaavien syöpälääkkeiden kehittämistä ja hyväksynnän hankkimista pitkälle edenneiden syöpien hoitoon aikaisemmassa kliinisessä asetelmassa kuin tavanomaisesti. Project Frontrunner tarjoaa vaihtoehdon tutkimukselle, jossa kehitetään ja haetaan hyväksyntää uudelle lääkkeelle sellaisten potilaiden hoidossa, jotka ovat saaneet aiemmin jo lukuisia muita hoitoja tai joiden kaikki muuta hoitovaihtoehdot on jo käytetty. FDA:n ohjeistuksessa annetaan yhtiöille useita mahdollisia strategioita, kuten nopeutettua hyväksyntää r/r-potilailla 2. vaiheen tutkimuksella kun 3. vaiheen tutkimus ensilinjassa on käynnissä.

Mikäli hyviä tuloksia saadaan jatkossakin, FDA:n palaute tarkoittaa sitä, että erillistä 3. vaiheen tutkimusta r/r MDS -potilailla ei vaadittaisi. Näin Faronin käynnissä oleva 2. vaiheen BEXMAB-tutkimus voisi olla myyntilupaa edeltävä tutkimus r/r MDS -potilaiden kohdalla, sillä bexmarilimabin ja atsasitidiinin yhdistelmähoidon edut verrattuna pelkkään atsasitidiiniin vahvistettaisiin ensilinjan 3. vaiheen tutkimuksen välivaiheen tuloksissa (interim results). Tämän jälkeen nopeutettu hyväksyntä ensilinjan korkean riskin MDS-potilaiden hoitoon saataisiin tämän 3. vaiheen tutkimuksen vasteprosentista, ja lopullinen hyväksyntä saman tutkimuksen elinajanodotteen pidentymisestä. Eli yhdellä 3. vaiheen tutkimuksella tulisi useampi myyntilupa ja mahdollisesti vieläpä nopeutettuna.

”Faron tulee muokkamaan kehityssuunnitelmaansa tämän mukaisesti”, toteaa Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.

”Palaute on erittäin myönteistä, ja jopa odotettua parempaa. FDA:n ehdotus pienentää kehityskustannuksia ja lyhentää tutkimuksiin käytettävää aikaa huomattavasti kaikkien korkeamman riskin MDS-potilaiden osalta. Palaute korostaa FDA:n näkemystä korkean riskin MDS-potilaiden hoitojen riittämättömyydestä, uusien hoitovaihtoehtojen kiireellisyyttä sekä erittäin rohkaisevista tuloksista, joita bexmarilimab on tuottanut atsasitidiinitoleranssin kumoamisessa. Olemme erittäin kiitollisia tästä palautteesta ja teemme kaikkemme, jotta saamamme suositusten toteuttamiseksi.”

”Ehdotuksen mukaisessa 3. vaiheessa tavoitellaan tuntuvasti laajempaa potilasryhmää odotettua aiemmin, mikä nopeuttaa ja kasvattaa bexmarilimabin myyntiennusteitamme. Vaikutus paraillaan käynnissä olevaan toimintaamme ei ole merkittävä, sillä 2. vaiheen r/r MDS -tutkimuksessa suunnitellusti. Lisäksi tulemme rekrytoimaan lisää ensilinjan korkean riskin MDS-potilaita jo BEXMAB-tutkimukseen, jotta ymmärrämme paremmin hoidon tehon tässä asetelmassa ja pystymme paremmin suunnittelemaan ehdotetun 3. vaiheen tutkimuksen. Uskomme, että pystymme kompensoimaan kliinisten lisäinvestointien tarpeen muilla säästöillä siten että vaikutus rahavarojen riittävyyteen ole merkittävä. Ainoa poikkeus alkuperäiseen suunnitelmaan on, että 3. vaiheen r/r MDS -tutkimuksen sijaan aloitamme valmistelut 3. vaiheen ensilinjan korkean riskin MDS-tutkimukseen, mikä on merkittävä saavutus”, Jalkanen jatkaa.

Faron järjestää englannin- ja suomenkielisen webinaarin aiheesta 15.7. klo 15.00. Tapahtumaan voi rekisteröityä  https://faron.videosync.fi/fda-feedback-update tai ottamalla yhteyttä IR-tiimiimme investor.relations@faron.com

Yhtiön englanninkielinen tiedote 11.7.2024 klo 09:00

Lisätietoja:

Juho Jalkanen, toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy, puh. +358 40 707 1046

 

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin kokonaan omistama tutkimuksellinen immunoterapia, joka on suunniteltu voittamaan olemassa oleviin hoitoihin muodostuvan resistenssin ja optimoimaan kliiniset tulokset kohdentamalla vaikutuksensa myeloidisten solujen toimintaan ja käynnistämällä immuunivasteen. Bexmarilimab sitoutuu Clever-1-reseptoriin, joka on immunosuppressiivinen reseptori makrofageissa, ja jonka ilmeneminen johtaa kasvaimen kasvuun ja etäpesäkkeisiin (eli auttaa syöpää välttämään immuunijärjestelmää). Kohdentamalla hoito Clever-1-reseptoreihin makrofagien pinnalla bexmarilimab muuttaa kasvaimen mikroympäristöä uudelleenohjelmoimalla makrofagit immunosuppressiivisesta (M2) tilasta immunostimuloivaan (M1) tilaan, lisäämällä interferonin tuotantoa ja valmistamalla immuunijärjestelmän hyökkäämään kasvaimia vastaan sekä herkistämällä syöpäsolut standardihoidolle.

Yleistä Faron Pharmaceuticals Oy:stä

Faron (AIM: FARN, First North: FARON) on kansainvälinen kliinisen vaiheen lääkekehitysyritys, joka keskittyy syöpien hoitoon uudenlaisilla immunoterapioilla. Yhtiön missiona on tuoda immunoterapian lupaus laajemmalle väestölle löytämällä uusia tapoja hallita ja hyödyntää immuunijärjestelmän voimaa. Yhtiön päälääkeaihio on bexmarilimab, uusi Clever-1:een kohdistettu, humanisoitu vasta-aine, joka voi poistaa syövän immunosuppression muuttamalla myeloidisten solujen toimintaa. Bexmarilimabia tutkitaan faasin I/II kliinisissä tutkimuksissa mahdollisena hoitona hematologisia syöpiä sairastaville potilaille yhdessä muiden standardihoitojen kanssa. Lisätietoja on saatavilla osoitteessa www.faron.com.