Lupaava lääkeainekandidaatti ALS:n hoitoon – pidentää rottien ja hiirten elinaikaa ja helpottaa oireita
Helsingin yliopiston tutkimusryhmä yhteistyökumppaneineen löysi lupaavan lääkeainekandidaatin ALS:n hoitoon. Aivoperäinen dopamiinihermokasvutekijä CDNF pidentää eläinkokeissa rottien ja hiirten elinaikaa ja helpottaa taudin oireita.

ALS (amyotrofinen lateraaliskleroosi) on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava sairaus, jossa lihaksia käskyttävät hermosolut vaurioituvat. ALS:iin ei ole olemassa parantavaa hoitoa, ja Suomessa käytettävä Rilutsoli-niminen lääke lisää potilaiden elinaikaa vain muutamalla kuukaudella. ALS-potilaiden määrän ennustetaan kasvavan tulevaisuudessa väestön ikääntyessä.
Tutkimuksessa CDNF-proteiinin (cerebral dopamine neurotrophic factor) vaikutuksia selvitettiin ALS:n solumalleissa ja kolmessa eri ALS:n geneettisessä eläinmallissa. Tulokset osoittivat, että CDNF vähentää solulimakalvoston stressiä ja suojaa selkäytimen liikehermosoluja. CDNF myös pidentää eläinten elinaikaa noin 25 prosentilla, parantaa motorista suoriutumista ja hidastaa taudin etenemistä.
Tutkimus avaa lupaavia näkymiä ALS:n hoidossa. CDNF voi auttaa hidastamaan taudin etenemistä ja parantamaan potilaiden elämänlaatua.
– Lisätutkimukset ja kliiniset kokeet ovat kuitenkin vielä tarpeen ennen kuin CDNF tai siihen perustuva hoito voidaan hyväksyä käytettäväksi ALS-potilaille, kertoo tutkimuksen johtaja, regeneratiivisen farmakologian apulaisprofessori ja Regenerative Neuroscience -tutkimusryhmän johtaja Merja Voutilainen Helsingin yliopistosta.
CDNF on professori Mart Saarman vuonna 2007 löytämä proteiini, jolla on hermokasvutekijöiden kaltaisia ominaisuuksia. CDNF:n on jo aiemmin todettu suojaavan ja korjaavan dopamiinihermosoluja Parkinsonin taudin pre-kliinisissä eläinmalleissa. Kliinisissä kokeissa CDNF osoittautui turvalliseksi ja tehokkaaksi Parkinson-potilailla, kuvailee Voutilainen. Syyskuussa arvostetussa Brain-lehdessä julkaistun tutkimuksen mukaan CDNF on lupaava myös ALS-taudin hoidossa.
Alkuperäinen julkaisu
De Lorenzo F, Lüningschrör P, Nam J, Beckett L, Pilotto F, Galli E, Lindholm P, Rüdt von Collenberg C, Mungwa ST, Jablonka S, Kauder J, Thau-Habermann N, Petri S, Lindholm D, Saxena S, Sendtner M, Saarma M, Voutilainen MH. CDNF rescues motor neurons in models of amyotrophic lateral sclerosis by targeting endoplasmic reticulum stress. Brain 2023 Sep 1;146(9):3783-3799. doi: 10.1093/brain/awad087.
Avainsanat
Yhteyshenkilöt
Merja Voutilainen, merja.h.voutilainen@helsinki.fi
Marjaana LindyViestinnän asiantuntijaHelsingin yliopisto / Viestintä ja yhteiskuntasuhteet
Puh:+358 (0)50 5186195marjaana.lindy@helsinki.fiHelsingin yliopisto on yli 40 000 opiskelijan ja työntekijän kansainvälinen tiedeyhteisö, joka toimii neljällä kampuksella Helsingissä ja usealla muulla paikkakunnalla Suomessa. Kansainvälisissä yliopistovertailuissa se on ollut toistuvasti maailman sadan parhaan yliopiston joukossa. Helsingin yliopisto on perustettu vuonna 1640.
Tilaa tiedotteet sähköpostiisi
Haluatko tietää asioista ensimmäisten joukossa? Kun tilaat tiedotteemme, saat ne sähköpostiisi välittömästi julkaisuhetkellä. Tilauksen voit halutessasi perua milloin tahansa.
Lue lisää julkaisijalta Helsingin yliopisto
Tutut maatalousympäristön linnut vähenevät, eteläiset yleislajit runsastuvat30.6.2025 08:00:00 EEST | Tiedote
Moni tuttu lintulaji harvinaistuu entisestään. Varpusia ja kuoveja on nyt vähemmän kuin koskaan aiemmin. Toisaalta monien eteläisten lajien voittokulku jatkuu. Mustarastaita ja peukaloisia esiintyy ennätysmäisen runsaasti.
Panimoteollisuuden sivuvirroista terveellisiä elintarvikkeita27.6.2025 13:02:54 EEST | Tiedote
Helsingin yliopiston tutkijat ovat keksineet innovatiivisen ja kestävän tavan hyödyntää mäskiä ja muita panimoteollisuuden sivutuotteita muokkaamalla niistä hyödyllisiä elintarvikkeita.
Mielenterveyden häiriöt koskettavat valtaosaa suomalaisista26.6.2025 08:30:00 EEST | Tiedote
Arviolta 77 % naisista ja 70 % miehistä saa elämänsä aikana jonkin mielenterveyden, käyttäytymisen tai neurokehityksen häiriön diagnoosin. Yleisimmät häiriöt ovat ahdistuneisuus- ja mielialahäiriöt. Miehillä häiriö todetaan useimmiten ensimmäisen kerran jo 6-vuotiaana.
Maahanmuuttajataustaisilla pojilla suurempi riski masennus- ja ahdistusoireiluun – koululla on tärkeä rooli heidän tukemisessaan26.6.2025 08:00:00 EEST | Tiedote
Maahanmuuttajataustaiset lapset ja nuoret raportoivat useammin masennus- ja ahdistusoireita. Oireilta suojaavissa tekijöissä korostuu koulun ja läheisten ihmissuhteiden rooli nuoren elämässä.
Kuinka saada irti kuolleen hirven etuhampaat?23.6.2025 10:36:14 EEST | Tiedote
Uusi tutkimus selvittää, kuinka kivikautiset ihmiset hankkivat raaka-aineen hammasriipuksiin.
Uutishuoneessa voit lukea tiedotteitamme ja muuta julkaisemaamme materiaalia. Löydät sieltä niin yhteyshenkilöidemme tiedot kuin vapaasti julkaistavissa olevia kuvia ja videoita. Uutishuoneessa voit nähdä myös sosiaalisen median sisältöjä. Kaikki tiedotepalvelussa julkaistu materiaali on vapaasti median käytettävissä.
Tutustu uutishuoneeseemme