ÅUCS har inlett en ny slags lovande CAR-T-behandling för cancerpatienter

CAR-T-behandlingen erbjuder en möjlighet för patienten att tillfriskna permanent i sådana cancersjukdomar där normal cytostatikabehandling har visat sig vara ineffektiv.

– CAR-T-cellerna är patientens egna lymfocyter, som är en typ av vita blodkroppar, och dessa samlas in från patientens blod och skickas till laboratorium i Europa, där cellerna genteknologiskt omprogrammeras genom att en ny T-cellsreceptor överförs i dem med hjälp av en virusvektor. I laboratoriet ökas mängden celler genom att stimulera cellernas tillväxt och delning varefter den färdiga cellprodukten skickas tillbaka till ÅUCS, säger överläkaren och direktören för stamcellstransplantationsprogrammet Maija Itälä-Remes.

CAR-T-cellprodukten det vill säga patientens egna omprogrammerade T-celler ges intravenöst till patienten, då de kan identifiera och förgöra cancercellerna.  Med en engångsbehandling uppnås ofta ett bra vårdresultat.

– För närvarande behandlar vi på ÅUCS hematologiska stamcellstransplantationsenhet B-cellslymfom och akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp med kommersiella CAR-T-preparat, berättar Itälä-Remes.

De första två patienterna behandlades i november 2023 och den tredje i januari 2024.

Känslofylld historia

CAR-T-behandlingen inleddes i USA och den är förknippad med en känsloladdad historia. Emily Whithead var den första barnpatienten som fick CAR-T-behandling år 2012. Hon var en 7-årig flicka som hade akut leukemi.  Inga behandlingar hjälpte och slutligen skrevs flickan ut från sjukhuset så att hon kunde få en fridfull död omgiven av sina närmaste. Föräldrarna gav ändå inte upp, utan ringde runt till olika forskningsenheter i USA och sökte förtvivlat efter någon klinisk läkemedelsprövning, något nytt läkemedel som ännu inte fanns på marknaden och som skulle kunna rädda flickans liv. 

I Philadelphia fanns en forskningsenhet som skulle inleda CAR-T-läkemedelsprövning. Forskningsenheten fick forskningstillståndet snabbare i ordning och Emily kunde rekryteras som första patient till CAR-T-forskningen.  CAR-T-behandlingen kan orsaka allvarliga komplikationer och först verkade det som om att Emily skulle dö.  Forskarna sökte ihärdigt efter sätt att hantera komplikationerna och fann också ett målsökande läkemedel för komplikationen, och Emily blev snabbt bättre och lever ännu idag och är fullt frisk.  För Emily grundades det en stiftelse som donerar pengar till cancerforskningen.

– Nu för tiden kan komplikationer vid CAR-T-behandlingen redan behandlas mycket bättre och dödligheten i behandlingen är till och med lägre än vid stamcellstransplantation, säger ansvarsläkaren för ÅUCS CAR-T-behandling, specialistläkaren i klinisk hematologi och internmedicin Juha Ranti.

Passar inte alla

Möjligheterna med behandlingen bedöms individuellt. 

– För närvarande är CAR-T-behandlingen möjlig för en del patienter som har non-Hodgkin-lymfom av B-cellstyp, vars behandling inte har reagerat gynnsamt på sedvanlig cytostatikabehandling och för patienter som har akut lymfatisk leukemi av B-cellstyp, vars leukemi har återkommit efter stamcellstransplantation av okänd donator, berättar Ranti.

Det finns uppgifter om partipriserna för en färdig cellprodukt och de kan ses till exempel i Hälsoporten (Terveysportti). För närvarande är priset för preparat som är till salu kommersiellt cirka 350 000 euro per patient. 

– Kommersiella leverantörer har ändå hemliga avtalspriser som avtalats separat med sjukhus. Övriga behandlingsrelaterade kostnader varierar något beroende på, om det finns behandlingsrelaterade komplikationer, uppskattat till minst 12 000 euro per behandling, säger Maija Itälä-Remes.

En lång process

På grund av allvarliga biverkningar ska det finnas en intensivvårdsplats för en CAR-T-patient på det behandlande sjukhuset, och på ÅUCS har också intensivvården varit med i förberedelserna av CAR-T-behandlingen.

Förberedelserna av CAR-T-behandlingens inledning på ÅUCS tog närmast två år. 

– CAR-T-preparaten är kommersiella läkemedelsföretags produkter och för att enheten ska få tillstånd att inleda behandlingen, krävs det att de klarar den externa granskningen och kraven är stränga, säger Ranti.

Varje aktör har en egen granskningsprocess.  På ÅUCS har det varit tre externa granskningar för att inleda CAR-T-behandlingen.