Faron Pharmaceuticals julkaisee jälleen rohkaisevia testituloksia verisyöpien hoidossa – 87,5 % R/R MDS-potilaista sai kliinisen hyödyn

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan sekä akuutin myelooisen leukemian (AML) että myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (R/R, relapsed or refractory). Tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kaksoishoitona bexmarilimabia yhdistettynä geenien luentaa muokkaavaan atsasitidiiniin, joka kuuluu näiden sairauksien standardihoitoon.

Tutkimuksessa havaittu vasteiden kokonaismäärä (ORR) on merkittävä, sillä kahdeksasta aikaisempaan hoitoon reagoimattomasta MDS-potilaasta seitsemän on saanut vasteen (87,5 %). Kun mukaan lasketaan myös viisi bexmarilimab-hoitoa saanutta korkeamman riskin ensilinjan MDS-potilasta, on kokonaisvasteprosentti 92 prosenttia (12/13). Havaitut vasteet olivat pääosin syviä ja kestäviä remissioita, jolloin syöpäsolut hävisivät osittain tai kokonaan.

– BEXMAB-tulokset korkean riskin MDS-potilaille ovat hyvin merkittäviä ja vahvistavat yhtiön näkemystä siitä, että bexmarilimab on tehokas MDS-potilaille, joilla hypometyloivalla hoidolla (HMA) kuten atsasitidiinilla pelkästään annettu hoito on epäonnistunut, sanoo Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen.

– Yhdistelmä on hyvin siedetty ja tuottaa vahvan ja kestävän leukeemisten solujen (blastien) hävittämisen ja immuunivasteen. Tämä vahvistaa käsitystämme bexmarilimabin vaikutusmekanismin ainutlaatuisuudesta ja siitä, että tälle hyvin vaikealle potilasryhmälle voisi vihdoin olla uusi hoitomuoto käsillä. Näiden vakuuttavien tulosten ansiosta meillä on hyvät lähtökohdat BEXMAB-tutkimuksen 2. vaiheen luentaan, jolla selvitetään ja määritellään tarkemmin BLA-myyntiluvan jättämiseen johtava viimeinen (pivotaali) vaihe FDA:n kanssa.

Bexmarilimab on osoittanut 1. vaiheessa selkeää hyötyä potilaille, joille ei ole olemassa hyväksyttyä hoitomuotoa

Dosentti, erikoislääkäri Mika Kontro Helsingin yliopistollisesta sairaalasta ja BEXMAB-tutkimuksen päätutkija kommentoi:

– Näemme edelleen lupaavia tuloksia BEXMAB-tutkimuksessa, jossa tavallisesti MDS-potilaat, jotka eivät reagoi hoitoihin, saavuttavat remission bexmarilimab-kombinaatiohoidon avulla. On rohkaisevaa nähdä pitkiäkin hoitovasteita hoidon aloittamisen jälkeen. Nämä havainnot vahvistavat näkemystä bexmarilimabin mahdollisuudesta parantaa näiden potilaiden hoidon ennustetta.

BEXMAB-tutkimus on Suomessa ja Yhdysvalloissa suoritettava monikeskustutkimus, jossa arvioidaan bexmarilimabin, uuden anti-Clever-1 humanisoidun vasta-aineen, turvallisuutta ja tehoa aggressiivisia myelooisia leukemioita sairastavien potilaiden hoidossa yhdistelmähoitona atsasitidiini-standardihoidon kanssa. BEXMAB-tutkimus on edennyt jo 2. vaiheeseen, jossa yhdistelmähoitoa tutkitaan niillä MDS-potilailla, joilla pelkällä hypometyloivalla hoidolla (atsasitidiini) annettu hoito on epäonnistunut.

Lisätietoja:

Yhtiön englanninkielinen tiedote 18.3.2024 klo 09.00

Markku Jalkanen, toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy, puh. +358 40 520 6124

 

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoo yhteisen lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka on uusi makrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1-ekspressio liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän kohdistamisen ja eliminoinnin.