Suomalaisyhtiön kehitteillä oleva syöpälääke saanut etulyöntiaseman Euroopan ja USA:n markkinoilla

”Useimpien pehmytkudossarkoomien hoidossa ei ole tapahtunut juurikaan edistystä sitten 70-luvun. Harvinaislääkestatus on tärkeä kannustin, joka lisää kaupallisen onnistumisen mahdollisuuksia ja auttaa potilaita saamaan uusia hoitoja”, kertoo Sartar Therapeuticsin toimitusjohtaja Mikael Maksimow.

Harvinaislääkestatusta voi hakea niin sanottujen harvinaissairauksien hoitoon. Sartar sai keväällä 2023 sellaiset anagrelidi-nimiselle lääkeaineelle ruuansulatuskanavan stroomakasvaimien eli GISTien hoitoon Euroopassa ja Yhdysvalloissa. 

Tämän vuoden heinäkuussa yhtiö sai Yhdysvalloista vielä uuden statuksen myös muiden pehmytkudossarkoomien hoitoon. 

”Lääketeollisuuden liikevaihdosta noin 40 prosenttia syntyy Yhdysvalloissa. Meillä on siellä nyt harvinaislääkestatus kaikkien pehmytkudossarkoomien hoitoon”, Maksimow sanoo.

Pehmytkudossarkoomat eli tukikudossyövät saavat alkunsa esimerkiksi rasvasta, lihaksesta tai verisuonista. Niitä on 50–100 erilaista tyyppiä, joista GIST on yksi. Suomessa niihin sairastuu vuosittain noin 200 ihmistä ja maailmanlaajuisesti kymmeniä tuhansia.

Pehmytkudossarkoomat aiheuttavat harvinaisuudestaan huolimatta terveydenhuollolle huomattavia kustannuksia sekä tuhansia kuolemia vuosittain. Aikuisilla ne muodostavat prosentin kaikista syövistä mutta lapsilla jopa viidenneksen. Etäpesäkkeiden toteamisen jälkeen viiden vuoden eloonjäämisennuste on vain 25–30 prosenttia. 

Vuosimyynti voi kasvaa miljardiluokkaan

Harvinaislääkestatukset takaavat Sartarille markkinayksinoikeuden, jos lääke hyväksytään markkinoille. Sartar onkin arvioinut, että sen lääkkeen vuosimyynti voi kasvaa jopa kahteen miljardiin euroon pelkästään GISTin osalta.

”Kukaan muu ei voisi saada myyntilupaa tälle lääkeaineelle samoihin tarkoituksiin Yhdysvalloissa seitsemään vuoteen ja EU:ssa kymmeneen vuoteen. Aika alkaa kulua vasta myyntiluvan saamisesta”, Maksimow kertoo.

Status hyödyttää Sartaria myös kehitystyössä: yhtiö saa esimerkiksi normaalia tiiviimpää viranomaisneuvontaa tutkimusten suunnitteluun, ja tutkimuslupien käsittely on nopeampaa. 

“Lupia myöntävät sääntelyviranomaiset ovat meille tässä vaiheessa se tärkein verkosto”, Maksimow sanoo.

Uusiolääkkeen kehitys on ripeämpää

Pehmytkudossarkoomien hoidossa ei ole otettu isoja kehitysharppauksia vuosikymmeniin. GIST-kasvainten hoitoon on löydetty täsmälääke 2000-luvun alussa. Tällöin professori Heikki Joensuun johtamassa tutkimuksessa osoitettiin, että leukemialääkkeenä tunnettu imatinibi tehoaa myös GISTeihin.

Imatinibin teho on kuitenkin rajallinen, sillä useimmille potilaille kehittyy resistenssi ja lääke ei enää tehoa. Muiden pehmytkudossarkoomien osalta ollaan edelleen tilanteessa, jossa pitää turvautua rankkoihin vuosikymmenten takaisiin menetelmiin, kuten solunsalpaajiin.

Sartarin SAR003-nimisessä lääkkeessä on potentiaalia ensinnäkin siksi, että sen toimintamekanismi näyttää soveltuvan paitsi GISTien myös muiden pehmytkudossarkoomien hoitoon. Toiseksi se on imatinibin tavoin sekä täsmälääke että uusiolääke.

Täsmälääkkeen sivuvaikutukset ovat lievemmät kuin vaikkapa solunsalpaajissa. Uusiolääkkeen turvallisuudesta on puolestaan jo runsaasti tietoa, mikä nopeuttaa kehitystä. Anagrelidi on hyväksytty potilaskäyttöön vuonna 1997, ja sillä hoidetaan edelleen veritauteja.

”Lääkekehityksen suurimmat riskit koskevat turvallisuutta, ja ne ovat uusiolääkkeillä hallinnassa poikkeuksellisen hyvin”, kertoo Sartarin yksi perustaja ja tieteellinen johtaja, syöpäbiologian dosentti Harri Sihto.

Sihdon mukaan täysin uudella syöpälääkeaihiolla on vain reilun 5 prosentin todennäköisyys edetä ensimmäisistä kliinisistä kokeista myyntilupaan. ”Jos taas katsotaan uusiolääkkeiden todennäköisyyksiä kaiken kaikkiaan, myyntiluvan saa 33 prosenttia”, hän kertoo.

Kliininen vaihe voi valmistua jopa viidessä vuodessa

Sartar on siirtymässä kliiniseen vaiheeseen, jossa lääkettä aletaan tutkia ihmisissä. Springvestin kautta hankittavan rahoituksen on suunniteltu riittävän sekä faasiin I että ensimmäisiin faasin II tutkimuksiin. Faasissa I varmistetaan lääkeaineen turvallisuus uudessa käyttötarkoituksessa, ja faasissa II keskitytään tehoon.

Prekliinisten tutkimusten tulokset olivat lupaavat. ”Tutkimuksissamme lääkeaine pysäytti tehokkaasti ihmisen GIST-syöpäsolujen kasvun hiirissä ilman vahvoja sivuvaikutuksia. Vaikka hiirikokeiden tulokset eivät suoraan takaa samaa tehoa ihmisillä, ne ovat lupaava lähtökohta jatkotutkimuksille”, Sihto kertoo.

Lisäksi Sihto sekä toinen Sartarin perustajajäsen Olli Kallioniemi ovat hiljattain osoittaneet tutkimuksissaan, että anagrelidi voi myös herkistää syöpäsoluja muille lääkkeille, jolloin tehoa voisi parantaa entisestään yhdistelmähoidoilla.

Sartarin suunnitelmissa on kehittää lääkeaihiota faasiin II saakka. Viimeistään noin vuonna 2030 se tavoittelee yrityskauppaa tai fuusiota suuremman lääkeyhtiön kanssa, joka voi viedä lääkkeen markkinoille.

Lääkekehityksessä faasin II onnistuminen nostaa tyypillisesti kehittäjäyhtiön arvoa huomattavasti. Suuret lääkefirmat nimittäin etsivät yleensä lisensoitavaksi tai ostettavaksi aihioita, jotka on viety läpi tämän vaiheen tutkimuksista hyvin tuloksin.

”Harvinaissairauksissa on hyvä muistaa, että myös kilpailu on vähäisempää. Jos tekisimme lääkettä keuhkosyöpään, markkina olisi ihan eri tavalla saturoitunut. Tässä markkinassa on pienille yrityksille tilaa olla merkittävä tekijä”, Mikael Maksimow sanoo.

Info: mikä harvinaislääkestatus?

Harvinaislääkestatusta (engl. orphan drug designation) voi hakea ns. harvinaissairauksien hoitoon. Esimerkiksi Euroopassa edellytys statuksen saamiselle on, että lääkkeellä hoidettavaksi tarkoitettua sairautta on enintään viidellä 10 000:sta eikä siihen ole hyvää hoitoa. Sairauden tulee olla hengenvaarallinen tai kroonisesti invalidisoiva.

Harvinaislääkestatuksia myönnetään vuosittain kymmeniä, mutta kolmen statuksen saaminen yhdelle lääkeaineelle on poikkeuksellista. Suomalaiselle lääkekehitysyhtiölle edellinen harvinaislääkestatus on myönnetty maaliskuussa 2025, kun Faron Pharmaceuticals sai kaksi statusta bexmarilimabille myelodysplastisten oireyhtymien hoitoon EU:ssa ja USA:ssa.

Euroopassa statuksen myöntävä viranomainen on EMA (European Medicines Agency) ja Yhdysvalloissa FDA (Food and Drug Administration).

Harvinaisia syöpiä, joiden sairastuvuus on vuodessa alle 6/100 000, sairastaa EU:ssa 4,3 miljoonaa ihmistä. Osuus kaikista alueella todetuista syövistä on noin 20 prosenttia.

Lähteet: Fimea, Lääkärilehti