Rekordmängd läkemedelsprövningar och kliniska forskningar kring apparatur för barn vid Nya barnsjukhuset

Målet med läkemedelsprövningar och kliniska forskningar kring apparatur för barn är att utveckla effektivare behandlingsalternativ vid sidan av dagens behandlingar, samt att hitta nya behandlingar för sjukdomar som tidigare inte kunnat behandlas.  Antalet erbjudanden om studier har ökat betydligt jämfört med tidigare år, och flera nya studier är på väg att inledas.

För närvarande pågår läkemedelsprövningar för barn bland annat inom behandling av diabetes, migrän, kirurgiska sjukdomar och sällsynta sjukdomar. Hälften av dem gäller cancerläkemedel. I de kliniska studierna undersöks läkemedel, behandlingar, medicintekniska produkter och diagnostiska metoder för att möjliggöra tidigare upptäckt av sjukdomar och förbättra vården.

Allt fler barnpatienter ges möjlighet att delta i läkemedelsprövningar

Nya läkemedel prövas ofta först på vuxna, vilket innebär att forskningsresultaten inte kommer barnpatienter till del lika effektivt eller snabbt. Kliniska studier på barn försvåras av höga kostnader och stora krav på genomförandet. Studierna är ändå nödvändiga för att nya och ännu bättre behandlingsformer ska kunna erbjudas barnpatienter i framtiden.

”Enheten för klinisk forskning vid Nya barnsjukhuset har vuxit kraftigt under de senaste två åren. Vi har nu betydligt bättre resurser för att genomföra studier av läkemedel och klinisk forskning kring apparatur. Allt fler barn som vårdas på sjukhuset får behandling genom den forskning som pågår hos oss”, säger överläkare Matti Hero.

HUS har goda förutsättningar att få nya läkemedelsprövningar. Befolkningsunderlaget är stort i finländsk skala. Ett omfattande nationellt och internationellt samarbete gör det möjligt att snabbt erbjuda patienterna de nyaste och mest effektiva behandlingsformerna.

Hjälp för sällsynta sjukdomar

När det saknas evidenssbaserad kunskap och slag av preparat som är anpassade för barn, måste barnen ibland vårdas på ett sätt som avviker från läkemedlets försäljningstillstånd. De flesta av dessa patienter tillhör de mest utsatta grupperna, det vill säga nyfödda barn och barn med sällsynta sjukdomar.

Omkring 70 procent av alla sällsynta sjukdomar debuterar i barndomen, men bara för omkring 5 procent av dem finns en sådan behandling som godkänts av myndigheterna.

”Klinisk läkemedelsprövning är för många patienter med sällsynta sjukdomar den enda möjligheten att få tillgång till riktad medicinering”, fortsätter Hero.

Vid behandling av sällsynta sjukdomar sker ett nära samarbete både nationellt och internationellt. Forskning som inleds vid HUS kommer barn i hela Finland till nytta. 

På Nya barnsjukhuset pågår läkemedelsstudier för sällsynta sjukdomar bland annat inom störningar i skelettutveckling och tillväxt, såsom akondroplasi och hypofosfatasi samt hjärt- och njursjukdomar och barns cancersjukdomar. I många av studierna utvärderas precisionsbehandlingar som riktar sig mot sjukdomens bakomliggande mekanismer.