Euroopan komissio hyväksyi JASCAYD®-valmisteen, uuden suun kautta otettavan hoidon keuhkofibroosien hoitoon (IPF ja PPF) EU:n alueella käytettäväksi

Boehringer Ingelheim ilmoitti tänään, että Euroopan komissio on myöntänyt myyntiluvan JASCAYD®-valmisteelle (nerandomilasti) aikuisten idiopaattisen keuhkofibroosin (IPF) ja aikuisten etenevän keuhkofibroosin (PPF) hoitoon. Nerandomilasti on ensimmäinen suun kautta otettavien preferentiaalisten fosfodiesteraasi 4B:n (PDE4B) estäjien luokasta ja sillä pyritään vastaamaan kriittiseen täyttämättömään hoitotarpeeseen hidastamalla taudin etenemistä.

“Nerandomilasti-valmisteen myötä lääkäreille kaikkialla EU:ssa tulee uusi hoitovaihtoehto IPF:n ja PPF:n kanssa eläville ihmisille, mikä toivottavasti tukee pitkäaikaista hoitoon sitoutumista”, sanoi Shashank Deshpande, Boehringer Ingelheimin johtokunnan puheenjohtaja ja Human Pharman johtaja. “Samalla se muistuttaa, että keuhkojen terveys ei voi odottaa. Keuhkofibroosin aikaisempi tunnistaminen ja diagnoosi ovat ratkaisevan tärkeitä, koska etenevän sairauden kanssa eläville ihmisille jokainen hetki merkitsee.”

Komission hyväksyntä seuraa myönteistä Euroopan lääkeviraston CHMP-komitean lausuntoa, joka saatiin toukokuussa. Myyntilupa perustuu tuloksiin vaiheen III FIBRONEER™ -ohjelmasta, suurimmasta kliinisestä tutkimusohjelmasta, joka on tähän mennessä toteutettu IPF:ssä ja PPF:ssä (3,4). Sekä FIBRONEER™-IPF- että FIBRONEER™-ILD-tutkimuksissa ensisijainen päätetapahtuma saavutettiin: nerandomilasti hidasti keuhkofunktion heikkenemistä verrattuna lumeeseen, mitattuna nopean vitaalikapasiteetin (FVC)* absoluuttisen muutoksen perusteella lähtötilanteesta viikolle 52 (3,4). Vaikka keskeistä toissijaista päätetapahtumaa ei saavutettu kummassakaan tutkimuksessa,** kuolleisuuden numeerinen väheneminen havaittiin molemmissa tutkimuksissa; FIBRONEER™-ILD-tutkimuksessa tämä saavutti nimellisen merkitsevyyden (5).

Nerandomilasti osoitti suotuisan turvallisuus- ja siedettävyysprofiilin ilman erityistä tarvetta maksan toiminnan seurannalle. Monoterapiassa hoidon lopettamisaste oli samalla tasolla kuin lumelääkettä saaneilla potilailla (3,4,5).

“Vaikeimmalta IPF:n ja PPF:n hoitamisessa tuntuu nähdä potilaiden joutuvan lopettamaan hoito varhain”, sanoi Dr Marlies Wijsenbeek, keuhkolääkäri Erasmus MC University Medical Centressä. “FIBRONEER™-tutkimukset osoittivat meille, että nerandomilasti säilyttää keuhkotoimintaa siedettävyysprofiililla, joka sallii potilaiden pysyä lääkityksellään. Lisäksi jatkuvan maksaseurannan vaatimuksen poistuminen tukee kliinistä edistystä koko EU:n alueen potilaiden hoidossa.”

IPF ja PPF vaikuttavat yli 500 000 ihmiseen kaikkialla Euroopassa (6).  Molemmille sairauksille on ominaista keuhkokudoksen peruuttamaton arpeutuminen, joka pahenee ajan myötä ja rajoittaa hengittämiskykyä. Näiden vakavien ja etenevien sairauksien ennuste on huono: noin puolet potilaista menehtyy viiden vuoden sisällä diagnoosista (7,8,9), mikä tekee niiden ennusteesta monia syöpiä heikomman (8,10,11). Tästä huolimatta monet potilaat ovat viivästyttäneet hoidon aloittamista tai ovat keskeyttäneet hoidon. Erityisesti IPF:ssä noin puolet hoitojen lopetuksista tapahtuu kuuden kuukauden kuluessa (12).

Tietoa IPF:stä ja PPF:stä

Idiopaattinen keuhkofibroosi (IPF) ja etenevä keuhkofibroosi (PPF) ovat molemmat sairauksia, joille on ominaista peruuttamaton arpikudoksen kertyminen keuhkoihin, mikä vaikuttaa keuhkojen kykyyn ottaa sisään ja siirtää happea verenkiertoon (13–15). Kun keuhkotoiminta on menetetty, sitä ei saada takaisin. IPF:n ja PPF:n merkkejä ja oireita ovat jatkuva kuiva yskä, hengenahdistus, väsymys ja sormien/varpaiden kellolasimaisuus (sormien/varpaiden kärkien leventyminen ja pyöristyminen) (2,15).

IPF:ssä keuhkofibroosin perimmäistä syytä ei tunneta (12). Sairaus vaikuttaa ensisijaisesti yli 50-vuotiaisiin ja vaikuttaa useampiin miehiin kuin naisiin (16).

PPF:ssä keuhkojen arpeutuminen voi olla yhteydessä olemassa olevaan sairauteen (esim. nivelreuma tai systeeminen skleroosi), johtua altistumisesta hengitetyille aineille (esim. asbesti tai home), tai johtua tuntemattomasta syystä (idiopaattinen) ja pahenee sairauden hoidosta huolimatta (14).

Yhdessä IPF ja PPF voivat vaikuttaa jopa 9,2 miljoonaan ihmiseen maailmanlaajuisesti (6,17). Arviolta noin puolet ihmisistä, joilla on IPF tai PPF, kuolee 5 vuoden kuluessa diagnoosista(7–9), mikä on korkeampi kuolleisuus kuin monissa syövissä (8,10,11).

Tietoa nerandomilastista

Nerandomilasti on kahdesti päivässä otettava suun kautta annettava, preferentiaalinen PDE4B-estäjä, jolla on antifibroottisia ja immunomodulatorisia vaikutuksia. Se on hyväksytty Yhdysvalloissa, Kiinassa, Arabiemiirikunnissa, Japanissa, Taiwanissa ja EU:ssa aikuisten IPF:n hoitoon sekä aikuisten PPF:n hoitoon.

Nerandomilasti-valmisteen myyntilupahakemukset IPF:ään ja PPF:ään ovat myös arvioitavana Isossa-Britanniassa sekä muissa maissa, ja lisähyväksyntöjä odotetaan vuonna 2026.

* FVC on keuhkofunktion mittari, joka mitataan millilitroina (ml).

** Keskeinen toissijainen päätetapahtuma oli aika ensimmäiseen akuuttiin IPF/ILD-pahenemisvaiheeseen, ensimmäiseen hengityssyystä johtuvaan sairaalahoitoon tai kuolemaan tutkimuksen keston aikana.

Boehringer Ingelheim

Boehringer Ingelheim on biofarmaseuttinen yritys, joka toimii sekä ihmisten että eläinten terveyden parissa. Yritys on yksi alan suurimmista tutkimus- ja kehitysinvestoijista ja keskittyy innovatiivisten hoitojen kehittämiseen aloilla, joilla on suuri täyttämätön hoidollinen tarve ja joilla voidaan parantaa ja pidentää elämää. Vuodesta 1885 lähtien itsenäisenä yhtiönä toiminut Boehringer tarkastelee toimintaansa pitkäjänteisesti ja sisällyttää kestävän kehityksen mallin koko arvoketjuunsa. Noin 54 300 työntekijäämme rakentavat terveempää ja kestävämpää huomista.

Lisätietoja:

Olli Hannuksela

Medical Information Manager

Boehringer Ingelheim Finland Ky

medinfo.finland@boehringer-ingelheim.com

puh. 010 310 2800

 http://www.boehringer-ingelheim.com/fi. 

  1 Richeldi, et al. NEJM. 2025;392:2193-2202.

  2 Maher T, et al. N Engl J Med. 2025;392(22):2203-2214.

  3 Hoyer N, et al. Respir Res. 2019;20(1).

  4 Grant-Orser A, et al. BMJ Open Respir Res. 2024;11:e002333.

  5 Oldham JM, et al. ERS International Congress; 2025. Poster.

  6 Cottin V, et al. Front Med (Lausanne). 2022;9:799912.

  7 Zheng Q et al. ERJ Open Res. 2022;8(1):00591-2021.

  8 Cen Z, et al. Ann Med. 2024;56(1):2406439.

  9 Nasser M, et al. Respir Res 2021;22:162.

 10  Siegel RL, et al. A Cancer Journal for Clinicians. 2024;74(1):12–49.

 11 Vancheri C, et al. Eur Respir J. 2010;35(3):496–504.

 12 Levra S et al. Biomedicines. 2022;10(12):3229.

 13 Upagupta C, et al. Eur Respir Rev. 2018;27:180033.

 14 Kondoh Y, Inoue Y. Adv Ther. 2025;42(7):2988–3001.

 15 van Cleemput, J, et al. Adv Ther. 2019;36, 298–317.

 16 Wang J, et al. MedComm (2020). 2024;5(10):e744.

 17 Podolanczuk A, et al. Eur Respir J. 2023;614).