Suomessa alkaa ainutlaatuinen sepelvaltimotautiin, diabetekseen ja rasvamaksaan keskittyvä lääkekehityshanke

Suomessa alkaa kansainvälinen kardiometabolisten sairauksien kohdennettuihin hoitoihin keskittyvä LiverTarget-tutkimus. Tutkimus on saanut 6 miljoonan euron rahoituksen Euroopan unionin Horisontti Eurooppa -ohjelmasta ja siihen osallistuu yhdeksän valikoitua tutkimuskeskusta ja yritystä Euroopasta. Suomen lisäksi huippuosaamista on Tanskasta, Saksasta, Hollannista, Kreikasta, Italiasta ja Portugalista. 

— Tavoitteena on luoda uusi tehokas ja turvallinen geenihiljennykseen perustuva tuoteperhe sekä sepelvaltimotaudin että diabeteksen ja rasvamaksan hoitoon, sanoo tutkimusta johtava Reijo Laaksonen Tampereen yliopiston Sydän- ja verisuonitautien tutkimuskeskuksesta.

Tutkimuksessa käytetään ainutlaatuista geenien hiljennystekniikkaa, jolla voidaan kohdentaa hoito samanaikaisesti useampaan haluttuun geeniin. Projektissa hyödynnetään saksalaisen siTOOLs yrityksen siRNA-teknologiaa. Tähän asti siRNA-tekniikalla tehdyissä lääkkeissä on käytetty yhtä siRNA-tuotetta kerrallaan yhtä kohdegeeniä vastaan. LiverTarget-hankkeen lääkkeissä voidaan yhdistellä jopa 30 erilaista siRNA-tuotetta yhdeksi lääkevalmisteeksi, jolloin on mahdollista tehokkaasti hiljentää valikoituja sairastumiseen johtavia aineenvaihduntareittejä.

—Tämä mahdollistaa tehokkaan ja turvallisen lääkehoitomahdollisuuden kehittämisen varsin nopealla aikataululla, kertoo siTOOLs:n toimitusjohtaja, tohtori Michael Hannus.

Kehitysprosessia nopeuttaa myös uudenlainen teknologia, jossa yhdistetään eri menetelmiä lääkeaineiden turvallisuuden arvioimiseksi. Arvioinnissa hyödynnetään muun muassa soluviljelymenetelmien tuloksia ja analysoidaan tietoja laajasti tekoälyn avulla. Professori Dario Greco Tampereen yliopistosta toteaa tämän uuden teknologian nopeuttavan turvallisuusarviointia erittäin merkittävästi ja vähentävän tarvetta käyttää koe-eläintutkimuksia tähän tarkoitukseen.

Vähemmän sydänsairauksia kohdennetulla hoidolla

Kunnianhimoisen hankkeen tavoitteena on tehostaa yleisten sydänsairauksien ja niihin läheisesti liittyvien sairauksien hoitoa. Euroopassa on arvioitu yksinomaan sydänsairauksien maksavan yhteiskunnalle kaikkiaan 210 miljardia vuodessa. Valtaosa sydänkohtauksista olisi vältettävissä tehokkailla ennaltaehkäisevillä toimenpiteillä mukaanlukien uudet oikein kohdennetut lääkehoidot.  

LiverTarget-projekti hyödyntää uusinta tutkimustietoa uusien lääkekohteiden valinnassa.

— Viimeisen kymmenen vuoden aikana keramidi-nimiset biologisesti aktiiviset rasvayhdisteet on nostettu ’tikun nokkaan’ ja niiden yhteys niin sepelvaltimotautiin kuin diabeteksen ja maksan rasvoittumiseen on tieteellisesti osoitettu, kertoo Reijo Laaksonen.

Viime vuosina keramidien veripitoisuuden mittaamista on käytetty sydäninfarktiriskin ennustamiseen Suomessa ja Yhdysvalloissa. Nyt keramidiaineenvaihdunta on otettu kohdennetun lääkekehityksen aiheeksi.

LiverTarget-hanke hyödyntää lisäksi nopeasti kehittyvää nanopartikkeliteknologiaa. Se mahdollistaa siRNA-hoitojen kohdistamisen maksasoluihin, joista valtaosa elimistön keramideistä on peräisin. Nanopartikkeliteknologiasta vastaa nanoteknologian professori Raymond Schiffelers Utrechtin yliopistosta.

— LiverTarget-hankkeen aikana saamme valmiiksi yhden siRNA-yhdistelmän ensimmäisiä ihmisillä tehtäviä tutkimuksia varten. Aktiivinen rahoituksen hankinta kliinisten jatkotutkimusten mahdollistamiseksi käynnistetään myös välittömästi sujuvan tuotekehityksen varmistamiseksi ja useampien siRNA-tuoteiden saamiseksi tutkimusputken läpi, sanoo tutkimusjohtaja Reijo Laaksonen.

Finnish Cardiovascular Research Center Tampere