Tutkijat löysivät mitokondriaaliseen lihastautiin hoidon: B3-vitamiini elvyttää sairasta lihasta

B3-vitamiinien on todettu olevan tehokkaita solujen energia-aineenvaihdunnan vilkastuttajia eläimillä. B3-vitamiinit toimivat mitokondrioille, eli solujen energialaitoksille, tärkeän molekyylin NAD+:n esiasteina.

NAD+-molekyylejä lisäävien lääkkeellisten keinojen kehitys on kiivasta. Esimerkiksi jyrsijöillä NAD+-lisän on havaittu elvyttävän aineenvaihduntaa ja pidentävän tervettä elinikää. On kuitenkin ollut epäselvää, esiintyykö ihmisillä NAD+:n puutosta ja olisiko NAD+-lisä hyödyllinen hoitokeino sairauksille.

Akatemiaprofessori Anu Suomalainen-Wartiovaaran ja akatemiatutkija Eija Pirisen johtama työryhmä osoitti tuoreessa artikkelissaan, että mitokondriaalista lihastautia sairastavilla aikuispotilailla oli merkittävä NAD+-puutos veressä ja lihaksessa.

- Taudille tyypillisiin oireisiin kuuluvat etenevä lihasheikkous, huono rasituksen sietokyky ja lihaskrampit. Tautiprosessia hidastavaa hoitoa ei ole aiemmin ollut olemassa, Suomalainen-Wartiovaara sanoo.

Niasiinista lupaava täsmähoito

Tutkijat havaitsivat, että niasiini lisäsi potilaiden ja terveiden verrokkien veren NAD+-pitoisuuksia. Niasiini palautti potilaiden lihaksen NAD+-pitoisuudet terveiden tasolle. Se myös paransi potilaiden mitokondrioiden toimintaa, suurten lihasten voimaa ja aineenvaihduntaa lähemmäksi terveiden arvoja.

Tulosten perusteella niasiini on lupaava täsmähoito mitokondriaalista myopatiaa sairastaville aikuisille. Tutkijat kuitenkin korostavat, että niasiini ja NAD+ ovat aineenvaihdunnan voimakkaita muokkaajia. Sen vuoksi hoidollisia niasiinimääriä tulee käyttää harkiten valikoiduilla potilailla, joilla on todettu NAD+:n puutos esimerkiksi verinäytteessä.

- Tuloksemme osoittavat ensi kertaa, että NAD+:n puutetta voi esiintyä ihmisillä ja että NAD+-lisä voi hidastaa mitokondriaalisen lihastaudin etenemistä. Tutkimus on merkittävä edistysaskel mitokondriaalisten lihas- ja energia-aineenvaihduntatautien täsmähoitojen kehitystyössä, Suomalainen-Wartiovaara kertoo.

Lisätietoja:

Anu Suomalainen-Wartiovaara, akatemiaprofessori, Helsingin yliopisto, ylilääkäri, HUS
Puh: +358 40 5936386
Sähköposti: anu.wartiovaara@helsinki.fi
Twitter: @AWartiovaara

Eija Pirinen, akatemiatutkija, dosentti, Helsingin yliopisto
Puh: +358 50 4489 291
Sähköposti: eija.pirinen@helsinki.fi
Twitter: @pirinenlab

Viite: Eija Pirinen, Mari Auranen, Nahid A. Khan, Virginia Brilhante, Niina Urho, Alberto Pessia, Antti Hakkarainen, Juho Kuula, Ulla Heinonen, Mark S. Schmidt, Kimmo Haimilahti, Päivi Piirilä, Nina Lundbom, Marja-Riitta Taskinen, Charles Brenner, Vidya Velagapudi, Kirsi H. Pietiläinen and Anu Suomalainen-Wartiovaara. Niacin cures systemic NAD+ deficiency and improves muscle performance in adult-onset mitochondrial myopathy. Cell Metabolism Epub 7 May (2020). DOI: 10.1016/j.cmet.2020.04.008

*******************************

Ystävällisin terveisin

Elina Kirvesniemi, viestinnän asiantuntija, Helsingin yliopisto
elina.kirvesniemi@helsinki.fi 050 409 6469