Faron Pharmaceuticalsin uusimmat testitulokset julkistettiin maailman johtavimmassa verisyöpäkokouksessa Yhdysvalloissa – Kaikki BEXMAB-tutkimuksessa hoidetut MDS-potilaat saivat kliinisen hyödyn

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan akuutin myelooisen leukemian (AML) ja myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka saavat ensilinjan hoitoa tai eivät saa apua nykyisestä standardihoidosta. Tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kaksoishoitona bexmarilimabia yhdistettynä solujen jakautumista estävään atsasitidiiniin, joka kuuluu sairauden standardihoitoon. Potilaat on jaettu kolmeen kohorttiin eli potilasryhmään, joissa hoitoannostasot olivat 1 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini, 3 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini ja 6 mg/kg bexmarilimab + atsasitidiini. Tutkimuksen faasi yhden puitteissa on tähän mennessä hoidettu yhteensä 28 potilasta.

– BEXMAB-tulokset osoittavat huomattavan vasteprosentin potilailla, joilla on suuremman riskin (HR) myelodysplastinen oireyhtymä (MDS), ja MDS-potilailla, joilla hypometyloivalla aineella (HMA), kuten atsasitidiini, annettu hoito on epäonnistunut, sanoo Faronin toimitusjohtaja Markku Jalkanen.

– Yhdistelmä on hyvin siedetty ja tuottaa vahvan ja kestävän leukeemisten solujen (blastien) hävittämisen ja immuunivasteen. Tämä vahvistaa käsitystämme bexmarilimabin ainutlaatuisesta vaikutusmekanismista. Näiden vakuuttavien tulosten ansiosta meillä on hyvät lähtökohdat siirtyä BEXMAB-tutkimuksen vaiheeseen 2, jolla selvitetään ja määritellään tarkemmin BLA-myyntiluvan jättämiseen johtava viimeinen (pivotaali) vaihe.

Apua uusiutuviin tai huonosti hoitoon reagoiviin tapauksiin

Naval Daver, Texasin yliopiston MD Anderson Cancer Centerin leukemian professori ja yksi BEXMAB-tutkimuksen päätutkijoista kommentoi:

– MDS:n hoitaminen on huomattava haaste, kun otetaan huomioon nykyisen hoidon rajallinen tehokkuus, mistä seuraa suhteellisen matala vasteprosentti ja huono kokonaiseloonjääminen, erityisesti potilailla, joilla on TP53-mutaatio tai joilla HMA-hoito on epäonnistunut. ASH-kokouksessa esitetyt tulokset ovat lupaavia. Nämä havainnot korostavat tämän yhdistelmän tulevaa potentiaalia korkeamman riskin (HR) ja HMA-epäonnistuneen MDS:n hoidon edistämisessä.

BEXMAB-tutkimus on Suomessa ja Yhdysvalloissa suoritettava monikeskustutkimus, jossa arvioidaan bexmarilimabin, uuden anti-Clever-1 humanisoidun vasta-aineen, turvallisuutta ja tehoa aggressiivisia myelooisia leukemioita sairastavien potilaiden hoidossa yhdistelmähoitona atsasitidiini-standardihoidon kanssa.

Julkistetut tulokset pohjaavat aikaisemmin julkistettuihin positiivisiin tuloksiin sekä uusiin tuloksiin, jotka esitellään posterissa 65. American Society of Hematology (ASH) -vuosikokouksessa ja -näyttelyssä, jotka pidetään 9.–12. joulukuuta 2023 San Diegossa, Kaliforniassa, sekä virtuaalisesti.

Aiemmin hoitoon reagoimattomassa viidessä MDS-potilaassa ja viidessä korkeamman riskin ensilinjan MDS-potilaassa havaittiin merkittävä objektiivinen vasteprosentti (ORR), sillä kaikki hoidetut potilaat saivat hoitovasteen. Havaitut vasteet olivat pääosin syviä ja kestäviä remissioita, missä syöpäsolut hävisivät osittain tai kokonaan. Seitsemän kymmenestä MDS-potilaasta saavutti täydellisen remission (CR/mCR) ja kaksi osittaisen remission (PR). Osittaisen remission saavuttaneista yksi potilas pääsi kantasolusiirtoon ja toinen saavutti hematologisen paranemisen ilman remissiota.

Kliininen hyöty oli erinomainen, sillä kaikkien tutkimuksen aikana bexmarilimabia saaneiden 28 potilaan joukosta 48 prosentilla eli 13 potilaalla havaittiin joko täydellinen tai osittainen hoitovaste kaikissa tutkimuksessa tutkituissa tautimuodoissa, mukaan lukien standardihoitoon reagoimaton akuutti myeloinen leukemia (r/r AML). Vasteita esiintyi kaikilla testatuilla annostasoilla.

Lisätietoja:

Yhtiön englanninkielinen tiedote 11.12.2023 klo 09.00

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoo yhteisen lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka on uusi makrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1-ekspressio liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän kohdistamisen ja eliminoinnin.