Faron Pharmaceuticals julkaisi ensimmäisiä faasin II tuloksia leukemiapotilailla – vahvistavat aiemmat lupaavat faasi I tulokset, BEXMAB-tutkimuksessa hoidetuista MDS-potilaista 79 % sai kliinisen hyödyn

BEXMAB-tutkimuksessa bexmarilimabia annetaan sekä akuutin myelooisen leukemian (AML) että myelodysplastisen syndrooman (MDS) hoitoon potilailla, jotka ovat saaneet ensilinjan hoitoa tai eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta (r/r, refractory). Hoitoon reagoimattoman MDS:n (r/r MDS) osalta tutkimus on edennyt faasiin II.

Tutkimuksessa havaittiin jo aikaisemmin merkittävä objektiivinen vasteprosentti (ORR), kun kahdeksasta aikaisempaan hoitoon reagoimattomasta MDS-potilasta seitsemän sai vasteen (87,5 %). Nyt yhdistelmähoitoa on annettu 14 potilaalle, jotka eivät ole reagoineet aikaisempaan hoitoon. Potilaat ovat sietäneet yhdistelmähoitoa hyvin, eikä annostusta rajoittavaa toksisuutta ole havaittu. Objektiivinen vasteprosentti näillä potilailla, joille ei ole tehokkaita hoitovaihtoehtoja enää tarjolla, on 79 prosenttia (11/14).

Samankokoisilla potilasryhmillä, joita on altistettu uudestaan hypometyloivalle aineelle (HMA) tai hoidettu kemoterapialla tai hydroksiurealla, on raportoitu 0–20 prosentin objektiivinen vasteprosentti ilman syvää ja kestävää remissiota.

Parhaat vasteet 14 potilaan tutkimusryhmässä:

• 1 täydellinen remissio (CR, complete remission)
• 7 täydellistä luuydinremissiota (cMR, marrow complete remission)
• 1 osittainen remissio (PR, partial remission)
• 2 hematologista paranemista eli veriarvojen korjaantumista
• 2 vakaata, ei-etenevää tautitilannetta

Kaksi potilasta on remission ansiosta saanut luuydinsiirron, mikä voi johtaa lopulliseen parantumiseen. Tämä on harvinaista r/r MDS-potilailla, jotka eivät yleensä saavuta remissiota. Faasin I potilailla, joille on kertynyt pidempi seuranta-aika, kokonaiselossaoloajan mediaani (mOS, median overall survival) on tällä hetkellä 13,4 kuukautta, kun se yleensä näille potilaille on vain 5,6 kuukautta. Seuranta on kuitenkin vielä kesken ja luku voi muuttua.

– Suuremman riskin MDS-potilaiden hoito on hyvin haastavaa ja vaihtoehtoja on hyvin rajallisesti, jos HMA-hoito epäonnistuu. Tämä onkin tällä hetkellä yksi merkittävimmistä kliinisistä tarpeista, joita MDS-taudin hoidossa on. Bexmarilimab on lupaava aine, joka aktivoi immuunijärjestelmää. Meneillään olevan tutkimuksen ensimmäisten tulosten mukaan sillä näyttää olevan erittäin hyvä turvallisuusprofiili ja lupaava kliininen teho, erityisesti mitä tulee HMA-hoidon epäonnistumisen jälkeiseen kokonaiselossaoloajan mediaaniin. Vaikka tulokset ovatkin vasta ensimmäisiä ja koskevat vain pientä potilasjoukkoa, voidaan bexmarilimabin avulla mahdollisesti täydentää merkittävällä tavalla MDS-potilaiden hoitoa, jos tulokset jatkossakin säilyvät hyvinä, sanoo tutkimuksen johtava tutkija Yalen yliopistosta Amer Zeidan (Associate Professor of Medicine, Chief of Hematologic Malignancies Division, Director of  Hematology Early Therapeutics Research, and leader of the clinical program and the Clinical Research Team for Leukemia and Myeloid Malignancies at Yale Cancer Center).

– MDS-potilailla, jotka eivät ole saaneet apua nykyisestä standardihoidosta, on valtava tarve uusiin hoitovaihtoehtoihin. Monet ovat odottaneet, millaisiksi faasin II tulokset muodostuvat, ja olen iloinen nähdessäni, että tulokset vahvistavat sen, mitä näimme jo faasissa I. Nyt pidetään pää kylmänä ja keskitytään tarvittaviin toimiin, jotta tuote saadaan markkinoille ja potilaiden käyttöön mahdollisimman nopeasti, sanoo Faronin toimitusjohtaja Juho Jalkanen.

Lisätietoja:

Faron järjestää englanninkielisen virtuaalisen webinaarin uusista tuloksista keskiviikkona 22.5. klo 17.00. Tilaisuuteen voi rekisteröityä osoitteessa  https://faron.videosync.fi/bexmab-study-update-may2024. Lisätietoja saa ottamalla yhteyttä osoitteeseen investor.relations@faron.com.

Yhtiön englanninkielinen tiedote 20.5.2023 klo 09.00

Juho Jalkanen, toimitusjohtaja, Faron Pharmaceuticals Oy, puh. +358 40 707 1046

 

Yleistä bexmarilimabista

Bexmarilimab on Faronin omistama patenttisuojattu uusi syövän täsmäimmunoterapia, joka valjastaa ihmisen oman immuunijärjestelmän syövän hoitoon palauttamalla potilaan oman vaimennetun immuunivasteen syöpää vastaan. Bexmarilimab on humanisoitu monoklonaalinen IgG4-vasta-aine, mikä sitoutuu lymfaattisen endoteeli- ja verisuonten endoteelireseptori-1:n (Clever-1), joka onmakrofagien signalointipiste (checkpoint). Korkea Clever-1:n-ilmentyminen liittyy terapeuttiseen resistenssiin ja huonoihin hoitotuloksiin monessa syövässä. Bexmarilimab muuttaa Clever-1 positiivisten makrofagien toimintaa, jotta makrofagi voi tappaa mikro-organismeja ja elimistölle vieraita aineita kuten syöpää. AML-luuydinsolujen ex vivo -hoito bexmarilimabilla yksinään tai yhdessä atsasitidiinin/venetoklaksin kanssa lisää antigeenin esiintymistä, indusoi proinflammatoristen sytokiinien erittymistä (signaaliproteiineja, jotka auttavat kontrolloimaan tulehdusta kehossa) ja lisää T-solujen aktivaatiota, mikä mahdollistaa syövän eliminoinnin.