Tampereen yliopisto on lisensoinut vakavan ihosairauden hoitoon tarkoitetun lääkemolekyylin lääkeyhtiö Theravialle

Epidermolysis bullosa (EB) on yleisnimitys vakaville, parantumattomille ja perinnöllisille ihosairauksille, jotka aiheuttavat kivuliaita rakkuloita iholle ja limakalvoille. Vaikeimmissa tautimuodoissa sairaus on hengenvaarallinen, ja vakavimmillaan sairaudesta kärsivät lapsipotilaat voivat menehtyä jo alle vuoden iässä.

– Prekliinisissä hoitokokeissa lääkemolekyylimme on ollut tehokkaampi kuin yksikään aikaisemmin tämän harvinaisen ihosairauden hoitoon testattu lääkemolekyyli, kertoo professori Tero Järvinen.

Kokeellisissa sairausmalleissa saavutettujen tulosten pohjalta sekä Yhdysvaltojen että Euroopan lääkeviranomaiset FDA ja EMA ovat jo myöntäneet lääkemolekyylille sekä harvinaislääkkeen että lasten harvinaislääkkeen statuksen.

Lääkemolekyylin kaupallistaminen voi pelastaa ihmishenkiä

Lääkemolekyyli on kehitetty professori Tero Järvisen tutkimusryhmässä. Kyseessä on rekombinantti fuusioproteiini, jonka kehitystyö alkoi miljardien mahdollisten lääkemolekyylien seulonnalla. Lääkemolekyylissä on kaksi toiminnallista yksikköä, jotka tukevat toisiaan. Molekyylin kaupallistamisen edistäminen alkoi Järvisen luotsaamassa DecoDerma-hankkeessa, joka sai rahoitusta Business Finlandilta vuosina 2021–2023.

– Olen ylpeä, että löytämämme lääkemolekyyli päätyi lisensoitavaksi. Takana on 20 vuoden systemaattinen tutkimustyö. Toivomme, että jonakin päivänä lääkemolekyyli toisi apua usein jo lapsuudessa tappavan rakkulasairauden hoitoon. Ilman Theraviaa emme olisi päässeet enää eteenpäin lääkekehityksessä akateemisin voimavaroin. Theravialla on kaikki edellytykset tehdä tarvittavaa kliinistä lääkekehitystä, Järvinen toteaa.

– Meillä on ilo aloittaa ensimmäinen tieteellisen yhteistyömme Tampereen yliopiston kanssa EB-potilaiden hyväksi, sanoo Theravian toimitusjohtaja Franck Hamalian. – Professori Järvisen ja hänen tiiminsä innovaatio lupaa paljon EB-potilaille kaikkialla maailmassa. Yhtiömme on sitoutunut kehittämään hoitokeinoja harvinaisille sairauksille, kuten EB:lle, jota Debra America on kuvannut “pahimmaksi sairaudeksi, josta et ole koskaan kuullut”, Hamalian jatkaa.

Molekyylin kaupallistamista havitteli useampi taho

Tampereen yliopistossa lisensointeja tehdään melko harvoin, ainakaan tässä mittaluokassa. Yliopisto tukee tutkijoita etsimään mahdollisia yhteistyökumppaneita innovaatioiden saattamiseksi markkinoille. Tämän molekyylin kohdalla Tampereen yliopisto oli ainutlaatuisessa tilanteessa, jossa sille saatiin useita kaupallistamistarjouksia.

– Tarjouksista valitsimme parhaimman sekä taloudellisesti että yhtiön lääkekehitysstrategian näkökulmasta. Theravian puolesta puhuivat myös yhtiön koko, dynaaminen kasvu ja voimakas panostus harvinaissairauksien hoitojen kehittämiseen, kertoo Tampereen yliopiston innovaatiopalvelupäällikkö Juho Väisänen.

– Olemme innokkaita tekemään yhteistyötä akateemisten tahojen kanssa, jotka ovat laillamme omistautuneet harvinaissairauksien tutkimukselle. Olemme kiitollisia Tampereen yliopistolle siitä, että he luottavat meihin tässä projektissa ja pyrimme saamaan uuden hoitomuodon laajalti EB-potilaiden saataville, Hamalian sanoo. – Theravialla on vuosien kokemus ja syvällinen asiantuntemus harvinaisten sairauksien hoitomuotojen kehittämisessä ja markkinoille tuomisessa.

– Kannustamme tutkijoita hyödyntämään tutkimustuloksia myös kaupallisesti esimerkiksi lisensoimalla tai perustamalla yrityksen. Kaupallistaminen on merkittävissä määrin osa yliopiston yhteiskunnallisen vuorovaikutuksen tehtävää ja tuemme tätä aktiivisesti, kertoo Tampereen yliopiston kumppanuuksista vastaava vararehtori Jarmo Takala.

Tampereen yliopisto tukee innovaatioiden kaupallistamista eri tavoin

Lisensoinnin lisäksi on myös muita keinoja kaupallistaa innovaatioita. Tampereen yliopiston tutkimus- ja innovaatiopalvelut auttavat yliopiston henkilöstöä saamaan ideansa eteenpäin. Oli keinona sitten startup, lisensointi tai muu tapa viedä innovaatio markkinoille, on tutkijoiden rooli kaupallistamisessa kuitenkin keskeisin, sillä kyse on heidän tutkimustuloksistaan ja huippuosaamisestaan.

– Keinoja on monia, mutta kaikkia yhdistää se, että tarvitsemme tutkijoita tähän työhön. Me sitten tuemme kaupallistamisosaamisen kehittymisessä. Kannustamme erityisesti väitöskirjatyöntekijöitä miettimään tulevaa uraa ja sitä, löytyykö omasta tutkimuksesta mahdollisesti jotain uutta ja hyödynnettävää, kannustaa Väisänen.

– Tutkijat ovat innovaatioiden markkinoille tuomisen liikkeellepaneva voima. Ilman heidän omistautumistaan ja asiantuntemustaan potilaiden olisi turvauduttava vain olemassa oleviin hoitoihin. Uusien lääkeaihioiden tunnistaminen ja kaupallistaminen ei ainoastaan tuo toivoa potilaille, vaan myös laajentaa hoitovaihtoehtoja ja osoittaa, että myös harvinaissairauksia tutkitaan aktiivisesti, lisää Franck Hamalian.

Theravia on kansainvälinen lääkeyhtiö, joka on erikoistunut harvinaisten sairauksien hoitoon. Yhtiön uraauurtavat innovaatiot ovat johtaneet useisiin menestyksekkäisiin lääkelanseerauksiin, jotka ovat mullistaneet harvinaissairauksista kärsivien potilaiden elämän. Theravia tekee yhteistyötä johtavien tutkimusryhmien kanssa maailmanlaajuisesti lisätäkseen tietoisuutta ja parantaakseen sairauksien hoitoa, toteuttaen näin missiotaan edistää potilaiden terveyttä ja hoitoa. https://www.theravia.com/