Ny markör för gallvägsatresi avslöjar nyföddas behov av levertransplantation

Gallvägsatresi är den svåraste leversjukdomen hos barn och den vanligaste orsaken till levertransplantation hos barn i västvärlden. Vid gallvägsatresi förstörs gallgångarna och gallan kan inte längre passera från levern till tunntarmen. Symtom på gallvägsatresi hos nyfödda är långvarig gulsot, ljus avföring och förhöjda bilirubinvärden i blodet.

Hos barn med gallvägsatresi görs vid några månaders ålder en portoenterostomioperation där de skadade gallgångarna ersätts med tunntarm för att gallan ska kunna flöda normalt in i tarmen. Oftast lyckas operationen bra, men hos vissa är den inte tillräcklig för att förhindra att levern förstörs och då görs en levertransplantation.

En forskningsartikel av doktorand, ML, Iiris Nyholm publicerades nyligen i den ledande vetenskapliga tidskriften om leversjukdomar Hepatology. I den första artikeln i sin doktorsavhandling undersökte Nyholm gallvägsatresins prognos och patologiska bakgrund.

Nyholm är den första som upptäckt att FGF19-tillväxtfaktorn fungerar som en markör med vilken man tillförlitligt kan förutsäga resultatet av portoenterostomi hos nyfödda, hur barnet i fortsättningen kommer att klara sig med sin egen lever och om det behöver en levertransplantation.

”Det centrala i behandlingen av gallvägsatresi är att kunna förutsäga vilka av de nyfödda som kommer att bli hjälpta av portoenterostomi och vilka som kommer att behöva en levertransplantation”, säger Mikko Pakarinen, professor och handledare för doktorsavhandlingen vid HUS.

”Markören hjälper oss att ta reda på vem som behöver en intensivare uppföljning och en eventuell levertransplantation. Om andra, oberoende undersökningar bekräftar den prognostiska effekten skulle man kunna testa om nyfödda med gallvägsatresi har markören genom ett blodprov på operationsdagen” säger Iiris Nyholm.

Det blir lättare att välja läkemedelsbehandling

Det finns redan nya läkemedel som påverkar gallsyreomsättningen och flera är på väg att utvecklas. I Nyholms undersökning framgick det också att man med hjälp av tillväxtfaktorn FGF19 torde kunna förutsäga om patienten kommer att gynnas av nya läkemedelsbehandlingar. De första resultaten av dessa undersökningar väntas inom ett år.

Dessutom visade undersökningen att tillväxtfaktorn FGF19, som testas genom ett blodprov, kan ge närmare information om leverskadans patologi.

Undersökningen omfattade blod- och leverprover från 87 barn med gallvägsatresi som vårdades på HUS och King’s College-sjukhuset. I blodproverna mättes gallsyror, som typindelades och undersöktes markörer. Leverproverna modellerades och typindelades med hjälp av dator.

Vården av finländska patienter med gallvägsatresi har koncentrerats till HUS och om dessa patienter har man långsiktiga uppföljningsdata som är unika i ett globalt perspektiv. I Finland upptäcks gallvägsatresi hos ungefär fyra nyfödda varje år.

Forskningsartikeln:
https://journals.lww.com/hep/Abstract/9900/Serum_fibroblast_growth_factor_19_predicts.251.aspx

Mer information:
doktorand, LL Iiris Nyholm, HUS Sjukvård för barn och unga, Forskningscentrum för barnsjukdomar iiris.nyholm@helsinki.fi
avdelningsöverläkare, prof. Mikko Pakarinen, HUS Sjukvård för barn och unga mikko.pakarinen@hus.fi