Perinnöllisten geenivirheiden korjaus nopeutuu - potilaan solujen geenivirheiden korjaus voi onnistua viikoissa
Uuden menetelmän avulla geenivirheistä kärsiville potilaille voidaan valmistaa omia terveitä kantasoluja.
Menetelmässä ihmisen ihosta otetaan nuppineulan pään kokoinen koepala, josta ihon solut muutetaan monikykyisiksi kantasoluiksi, ja niissä oleva tunnettu geenivirhe korjataan. Korjattuja soluja voidaan käyttää sairauksien tutkimisessa tai niihin tarkoitettujen uusien hoitojen kehittämisessä.
Menetelmän kehitys perustuu pitkälliseen aikaisempaan tutkimukseen, muun muassa kahteen Nobel-palkittuun tekniikkaan. Toinen on vuonna 2012 palkittu kantasolujen indusointiteknologia, joka mahdollistaa jo erilaistuneiden solujen muuntamisen takaisin monikykyiseksi kantasoluksi. Toinen keskeinen teknologinen läpimurto on vuonna 2020 Nobel-palkinnon voittaneet CRISPR-geenisakset. Tekniikkaa voidaan käyttää korjaamaan erimerkiksi geenivirheitä, jotka aiheuttavat perinnöllisiä sairauksia.
Uusia hoitomahdollisuuksia perinnöllisiin sairauksiin
Tutkijoiden pitkäaikaisena tavoitteena on luoda potilaille heidän omasta kehostaan peräisin olevia soluja, joita voitaisiin mahdollisesti käyttää hoidoissa ilman ongelmia, kuten luovuttajan ja vastaanottajan kudosten erilaisuudesta johtuvaa hyljintäreaktioita.
Uusi menetelmä on kuvattu kansainvälisen kantasolututkimuksen seuran tuoreessa Stem Cell reports -julkaisussa. Menetelmän on kehittänyt argentiinalainen tutkija Sami Jalil osana väitöskirjatyötään Biomedicum Helsinki -tutkimuslaitoksen kantasolukeskuksessa.
– Maailmassa on yli 6 000 tunnettua perinnöllistä sairautta, joista osaa voidaan hoitaa luovuttajalta, kuten lähisukulaiselta, saatavalla solu- tai kudossiirrolla. Uusi menetelmä merkitsee huomattavaa parannusta aikaisempiin tekniikkoihin, ja erityisesti sen nopeus ja tarkkuus pienentävät riskiä ei-toivotuista muutoksista kertoo väitöstutkimuksen ohjaaja, dosentti Kirmo Wartiovaara.
– Parhaimmillaan olemme päässeet sadan prosentin tehokkuuteen geenivirheen korjaamisessa, mutta tällöin täytyy jo olla tuuria mukana. Lisäksi tulee muistaa, että puhumme nyt viljellyistä soluista, ja tästä on vielä matkaa esimerkiksi hoitoihin, Wartiovaara huomauttaa.
Lisätietoja
Sami Jalil, tohtorikoulutettava, Helsingin yliopisto (yhteydenotot englanniksi)
p. 041 368 9757
Kirmo Wartiovaara, dosentti, Helsingin yliopisto ja perinnöllisyyslääketieteen erikoislääkäri, HUS Helsingin yliopistollinen sairaala
p. 040 757 7696
Alkuperäinen artikkeli: Sami Jalil, Timo Keskinen, Rocío Maldonado, Joonas Sokka, Ras Trokovic, Timo Otonkoski, Kirmo Wartiovaara. ”Simultaneous high-efficiency base editing and reprogramming of patient fibroblasts” Stem Cell reports, 2021. DOI: doi.org/10.1016/j.stemcr.2021.10.017.
Lue lisää kantasolututkimuksesta Helsingin yliopiston kantasoluportaalista.
Avainsanat
Yhteyshenkilöt
Anu Koivusipiläviestinnän asiantuntijaHelsingin yliopisto | Meilahden kampus
Puh:02941 25491Puh:050 472 5881anu.koivusipila@helsinki.fiKuvat
Tietoja julkaisijasta
PL 3
00014 Helsingin yliopisto
02941 22622 (mediapalvelu) 02941 911 (vaihde) (vaihde)https://www.helsinki.fi/fi/yliopisto
Helsingin yliopisto on yli 40 000 opiskelijan ja työntekijän kansainvälinen yhteisö, joka tuottaa tieteen voimalla kestävää tulevaisuutta koko maailman parhaaksi. Kansainvälisissä yliopistovertailuissa Helsingin yliopisto sijoittuu maailman parhaan yhden prosentin joukkoon. Monitieteinen yliopisto toimii neljällä kampuksella Helsingissä sekä Lahden, Mikkelin ja Seinäjoen yliopistokeskuksissa. Lisäksi sillä on kuusi tutkimusasemaa eri puolilla Suomea ja yksi Keniassa. Yliopisto on perustettu vuonna 1640.
Tilaa tiedotteet sähköpostiisi
Haluatko tietää asioista ensimmäisten joukossa? Kun tilaat tiedotteemme, saat ne sähköpostiisi välittömästi julkaisuhetkellä. Tilauksen voit halutessasi perua milloin tahansa.
Lue lisää julkaisijalta Helsingin yliopisto
Baarimikko voi olla urpo, mutta Urpo maailman paras baarimikko26.4.2024 07:30:00 EEST | Tiedote
Monia etunimiä käytetään arkikielessä yleisniminä: esimerkiksi stereotyyppistä teinipoikaa voidaan sanoa jonneksi ja oksennusta yrjöksi. Etunimet voivat olla myös yhdyssanan osia. Esimerkiksi sanojen lappuliisa, baarimikko ja taskumatti jälkimmäinen osa on etunimi.
Eduskuntavaalitutkimus 2023 julkistamistilaisuus 13.5. Helsingin yliopiston valtiotieteellisessä tiedekunnassa25.4.2024 11:02:23 EEST | Kutsu
Lämpimästi tervetuloa ”Pääministerivaalit polarisaation aikakaudella: Eduskuntavaalitutkimus 2023” julkistamistilaisuuteen 13.5. klo 10-12 . Nyt julkaistava eduskuntavaalitutkimuksen pääraportti on kattava teos suomalaisten äänestäjien käyttäytymisestä 2023 eduskuntavaaleissa.
Iäkkäiden lääkehoidon riskitekijöiden tunnistaminen on avainasemassa kotona asumisen tukemisessa23.4.2024 09:58:40 EEST | Tiedote
Tuoreessa väitöstutkimuksessa on kehitetty malli iäkkäiden lääkehoidon riskitekijöiden tunnistamiseksi osana laajempaa terveystarkastusta. Tutkimuksen tavoitteena oli tarjota konkreettisia keinoja iäkkäiden terveyden ja toimintakyvyn ylläpitämiseksi, jotta he voisivat asua kotona mahdollisimman pitkään.
Helsingin yliopiston operatiivinen tulos 2023 oli 16 miljoonaa euroa miinuksella17.4.2024 14:37:06 EEST | Tiedote
Varainhankinta sekä sijoitus- ja rahoitustuotot nostivat kokonaistuloksen plussalle. Yliopisto lisää sijoitustoiminnan tuotonjakoa perustehtävään seuraavien viiden vuoden ajan.
Pelastakaa tiede! -dokumenttielokuva kertoo tieteen evakuoinnin tarinan17.4.2024 10:28:01 EEST | Tiedote
Kirjailija, FT Anna Kortelainen, Kansalliskirjasto ja Kirjastokaista ovat tuottaneet yhteistyössä dokumentin, joka pureutuu Kansalliskirjaston aineistojen evakuointiin talvi- ja jatkosodan aikana. Elokuva julkaistaan 17.4.2024 Kirjastokaistan verkkosivuilla sekä Kansalliskirjaston Youtube-kanavalla.
Uutishuoneessa voit lukea tiedotteitamme ja muuta julkaisemaamme materiaalia. Löydät sieltä niin yhteyshenkilöidemme tiedot kuin vapaasti julkaistavissa olevia kuvia ja videoita. Uutishuoneessa voit nähdä myös sosiaalisen median sisältöjä. Kaikki tiedotepalvelussa julkaistu materiaali on vapaasti median käytettävissä.
Tutustu uutishuoneeseemme